Course Syllabus
Obiettivi
Il corso si propone di fornire i concetti di base di epidemiologia clinica che sono alla base di un adeguato approccio metodologico a un progetto di ricerca nel campo clinico. Lo studente sarà in grado di gestire i big data nella ricerca medica, concentrandosi in particolare su diversi aspetti tra cui la progettazione, la gestione e l'analisi dei dati. Lo studente sarà in grado di implementare strategie di disegno adeguate ai trial clinici e studi osservazionali. Lo studente sarà in grado di applicare modelli di regressione per l’analisi di dati di sopravvivenza e longitudinali e di utilizzare questi modelli per la predizione del rischio e la valutazione di relazioni causali tra le variabili. Lo studente sarà in grado di usare metodologie statistiche adeguate allo studio di dati genetici.
Contenuti sintetici
Epidemiologia clinica. Disegni di trial clinici e studi osservazionali. Metodi statistici per l’analisi di dati di sopravvivenza, dati con misure ripetute, modelli di predizione del rischio e inferenza causale. Metodi statistici per l’analisi di dati "omici".
Programma esteso
Nozioni di base sull'epidemiologia clinica.
Disegni di studio: cross-sectional, caso-controllo, trial randomizzati, disegni per la validazione di biomarkers.
Metodi statistici per l'analisi della sopravvivenza, rischi competitivi e modelli multistato, dati con misure ripetute, modelli predittivi di rischio (stima e validazione).
Metodi di regressione penalizzata per l'analisi della sopravvivenza su dati di "omica".
Prerequisiti
Statistica descrittiva e inferenziale.
Modalità didattica
Lezioni frontali con l'utilizzo di metodologie attive affiancate da laboratori informatici con attività supervisionate in piccolo gruppi usando il software R. Lettura critica di articoli metodologici riguardanti la ricerca clinica.
Materiale didattico
Slides proiettate a lezione.
Si segnalano i seguenti testi per approfondimento:
Machin D., Campbell M.J. (2005). Design of studies for medical research, Chichester: John Wiley & Sons.
E. Marubini, M.G. Valsecchi (1995). Analysing survival data from clinical trials and observational studies, Chichester: John Wiley & Sons.
Vittinghoff, E., Glidden, D. V., Shiboski, S. C., McCulloch, C. E. (2005). Statistics for biology and health. Regression methods in biostatistics: Linear, logistic, survival, and repeated measures models. New York, NY, US: Springer Publishing Co.
Laird N.M., Lange C. (2011). The fundamentals of modern statistical genetics. New York, NY, US: Springer Publishing Co.
Periodo di erogazione dell'insegnamento
Secondo semestre
Modalità di verifica del profitto e valutazione
L'esame sarà composto da due prove:
- progetto individuale riguardante l’analisi di big data per testare la capacità dello studente nell'applicazione della metodologia di ricerca negli studi clinici. Verrà valutata la capacità dello studente di elaborare un'analisi completa tramite il software R e di saper correttamente interpretare i risultati. Il voto (in trentesimi) peserà per il 60% sul giudizio finale.
- questionario con risposte a scelta multipla per testare la preparazione sugli aspetti teorici del programma complessivo. Verrà valutata la conoscenza dello studente di alcuni concetti chiave che riguardano sia il disegno che l'analisi degli studi clinici. Il voto (in trentesimi) peserà per il 40% sul giudizio finale.
Orario di ricevimento
Si riceve su appuntamento da concordare via e-mail.
Aims
This course aims to provide the basic concepts of clinical epidemiology that are at the basis of a proper methodological approach to a research project in medicine. The student will be able to deal with big data in health care particularly focusing on several aspects including design, data management and analysis. The student will be able to implement optimal design strategies for clinical trials and observational studies. The student will be able to apply regression models for the analysis of time to event and longitudinal data and to use these models for risk prediction and for the assessment of causal relations between variables. The student will be able to use proper statistical methods for the analysis of genetic data.
Contents
Clinical epidemiology. Designs of clinical trials and observational studies. Statistical methods for time to event data, repeated measures data, risk prediction models, causal analysis. Statistical methods for the analysis of omics data.
Detailed program
Basics in clinical epidemiology.
Study design in medicine: cross-sectional, case-control, case-cohort, randomized trials, biomarker driven designs.
Statistical methods for time-to-event data, competing risks and multistate models, repeated measures data, risk prediction models (building and validation).
Penalized regression methods for the analysis of time-to-event data in omics.
Prerequisites
Descriptive and inferential statistics.
Teaching form
Textbook and teaching resource
Teaching slides.
The following textbooks are suggested:
Machin D., Campbell M.J. (2005). Design of studies for medical research, Chichester: John Wiley & Sons.
E. Marubini, M.G. Valsecchi (1995). Analysing survival data from clinical trials and observational studies, Chichester: John Wiley & Sons.
Vittinghoff, E., Glidden, D. V., Shiboski, S. C., McCulloch, C. E. (2005). Statistics for biology and health. Regression methods in biostatistics: Linear, logistic, survival, and repeated measures models. New York, NY, US: Springer Publishing Co.
Laird N.M., Lange C. (2011). The fundamentals of modern statistical genetics. New York, NY, US: Springer Publishing Co.
Semester
Second semester
Assessment method
The exam will consist of two tests:
- individual project concerning the analysis of big data to test the student's ability to apply the research methodology in clinical studies. The student's ability to develop a complete analysis using the R software and to correctly interpret the results will be assessed. The vote (out of thirty) will weigh 60% on the final judgment.
- questionnaire with multiple choice answers to test the preparation on the theoretical aspects of the overall program. The student's knowledge of some key concepts concerning both the design and the analysis of clinical studies will be evaluated. The vote (out of thirty) will weigh 40% on the final judgment.