Course Syllabus
Obiettivi formativi
Il corso si propone di introdurre lo studente alla conoscenza dei principali disegni di studio e tecniche statistiche utilizzati nel campo della farmacoepidemiologia.
Conoscenza e comprensione
Questo Corso di Studio fornirà conoscenze e capacità di comprensione relativamente a:
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Processo di registrazione di un nuovo farmaco, principali tecniche di farmacovigilanza e studi post-marketing di fase IV per la valutazione dell’efficacia del farmaco dopo la sua immissione al commercio
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Principali disegni di studi osservazionali in ambito farmacoepidemiologico, e utilizzo degli archivi amministrativi sanitari
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Principali misure e indicatori utilizzati per valutare la farmacoutilizzazione
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Principali fonti di confondimento misurato, detection bias, e misclassificazione dell’esposizione (time related bias), insieme alle opportune tecniche per controllare tali bias
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Principali fonti di confondimento non misurato e le relative tecniche statistiche (approccio rule-out, etc.) e disegni di studio (case-crossover, etc.) per il controllo di tali fonti di confondimento
Capacità di applicare conoscenza e comprensione
Alla fine del Corso di Studio gli studenti saranno in grado di:
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Effettuare criticamente una ricerca nella letteratura scientifica
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Scegliere l’opportuno disegno di studio in funzione del quesito clinico/farmacoepidemiologico cui si vuole rispondere (impostare il protocollo di uno studio clinico sperimentale od osservazionale considerando le potenziali fonti di confondimento (misurato e non) e le tecniche/disegni da utilizzare per tenerle sotto controllo); oltre che interpretarne i risultati.
Contenuti sintetici
- Trials clinici e studi osservazionali
- Uso degli archivi elettronici sanitari e database cliici
- Aspetti legati al disegno dello studio
- Fonti di distorsione
- Approfondimenti: la farmacovigilanza, gli indicatori di farmacoutilizzazione, il detection bias, la misclassificazione dell’esposizione, e il confondimento misurato e non misurato
Programma esteso
- Introduzione:
- Perché un approccio epidemiologico allo studio del rapporto tra uomo e farmaco?
- Insufficienza di trial clinici preregistrativi
- Insufficienza del sistema di sorveglianza basato sulle segnalazioni spontanee
- Inadeguatezza dei sistemi di monitoraggio attivo
- Il modello (farmaco)epidemiologico di riferimento
- Profili di farmacoutilizzazione e di rischio-beneficio
- Uso degli archivi elettronici sanitari in farmacoepidemiologia
- Database clinici vs. database amministrativi
- Indicatori di farmacoutilizzazione
- Definizione di persistenza, aderenza, concomitanza, e switching
- Farmacovigilanza
- misure di disproporzionalità
- Detection bias
- definizione e tecniche per il controllo del detection bias
- Misclassificazione dell’esposizione
- definizione e sensitivity analaysis per il controllo della misclassificazione
- Time related bias
- Immortal time bias
- Immeasurable time bias
- Time-window bias
- Tecniche per il controllo del confondimento
- Riepilogo sulle tecniche per il controllo dei confondenti misurati (restrizione, appaiamaneto, stratificazione, regressione multivariate, propensity score)
- Tecniche per il controllo del confondimento non misurato
- Approccio Rule-out
- Monte-Carlo sensitivity analysis
- Propensity score calibration
- Disegni per il controllo del confondimento non misurato (disegni case-only)
- case-crossover
- case time control
- Self-controlled case-series
Prerequisiti
Nessun prerequisito
Metodi didattici
Il corso prevede lezioni frontali e alcune ora in laboratorio per lo svolgimento del lavoro a gruppi utile al fine della prova finale (per i frequentanti).
Solo in caso di emergenza Covid-19 le lezioni si svolgeranno in modalità telematica (streaming e videoregistrazione). Lezioni videoregistrate verranno caricate nella pagina del corso attraverso la piattaforma e-learning.
Modalità di verifica dell'apprendimento
L’esame finale di verifica dell’apprendimento presenta delle distinzioni tra studenti frequentanti e studenti non frequentanti:
Studenti frequentanti
COLLOQUIO SULLA RELAZIONE DI LABORATORIO
L’esame consiste in (a) un lavoro di gruppo in cui verrà approfondito uno degli argomenti svolti a lezione tramite la lettura e l’analisi critica di un articolo scientifico che sarà presentato al docente; e (b) una prova orale finale composta da domande aperte per verificare l’apprendimento degli argomenti del corso
Studenti non frequentanti
COLLOQUIO SUGLI ARGOMENTI SVOLTI A LEZIONE
L’esame consiste in una prova orale finale durante la quale gli studenti verranno invitati a ragionare insieme al docente sui principali argomenti trattati durante il corso, con l’intento di verificare se hanno appreso i concetti illustrati e raggiunto una adeguata capacità di maneggiare e possedere tali concetti.
Testi di riferimento
Tutto il materiale necessario al superamento della prova verrà caricato online nella piattaforma e-learning.
Testo di riferimento:
Giovanni Corrao. Real world evidence. Buone pratiche della ricerca basata sull'osservazione del mondo reale. 2019, Il Pensiero Scientifico
Periodo di erogazione dell'insegnamento
II semestre, IV ciclo
Lingua di insegnamento
Italiano
Sustainable Development Goals
Learning objectives
The aim of the course is to analyse the main models for clinical and/or farmacoepidemiology studies, allowing the students to draft the final report of an experimental-clinical or observational study.
Contents
- Clinical trials and observational studies
- Healthcare utilization databases
- Features related to study design
- Sources of bias
- Insights: farmacovigilance, Drug utilization research and Pharmacovigilance, detection bias, Misclassification bias, and Measured and unmeasured confounder
Detailed program
- Introduction
- Epidemiological approach
- Inadequacy of clinical trials
- Inadequacy of adverse drug reaction reports database
- Inadequacy of pharmacovigilance monitoring system
- Pharmacoepidemiology
- Drug utilization research
- Healthcare utilization databases
-
Pharmacy utilization and determinants of drug utilization
-
Pharmacovigilance
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Detection bias
-
Exposure misclassification
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Time related bias:
- Immortal time bias
- Immeasurable time bias
- Time-window bias
- How to control confounding effects by statistical analysis
- Stratification
- Multivariate models
- Propensity score
- Methods to control for unmeasured confounding in pharmacoepidemiology
- Rule-out approach
- Monte-Carlo sensitivity analysis
- Propensity score calibration
- Case-only designs
- case-crossover
- case time control
- Self-controlled case-series
Prerequisites
No prerequisite
Teaching methods
The course includes front lectures and some hours in the laboratory to perform the work-group required for the final exam (for those attending).
Only During the Covid-19 emergency period, the lectures will be carried out through telematic mode (streaming and videotaped lectures). The videotaped lectures will be uploaded to the course page through the e-learning platform.
Assessment methods
Students attended:
the exam consists (a) in a teamwork related to one of the topics presented in class through the analysis and interpretation of a scientific article, and (b) by questions related to the topic presented to verify the global learning of the course.
Students not attended:
The exam consists of an oral exam during which the students will be invited to discuss with the teacher to the main topics covered during the course, with the intent of verifying the global learning of the course.
Textbooks and Reading Materials
The necessary study material will be uploaded in the e-learning platform.
Reference text:
Giovanni Corrao. Real world evidence. Buone pratiche della ricerca basata sull'osservazione del mondo reale. 2019, Il Pensiero Scientifico
Semester
II semester, IV cycle
Teaching language
Italian
