Course Syllabus
Obiettivi
Obiettivi comuni
Il corso avrà una struttura multidisciplinare e modulare che fornisce una panoramica completa degli aspetti genetici, molecolari, biochimici, fisiologici e farmacologici nello studio delle malattie umane. Il focus tematico del corso sarà lo studio, da diverse prospettive, di una patologia genetica, dalla diagnosi alla terapia.
In particolare, alla fine del corso lo studente avrà acquisito le seguenti capacità:
- conoscenza e capacità di comprensione: avere una visione integrata dei diversi approcci per lo studio di una determinata malattia genetica umana
- conoscenza e capacità di comprensione applicate: applicare quanto appreso e traslare le informazioni allo studio delle numerose patologie genetiche umane
- autonomia di giudizio: essere in grado di valutare quanto appreso con grande senso critico
- abilità comunicative: comunicare in modo esaustivo con una corretta terminologia scientifica quanto appreso
- capacità di apprendere: apprendere con senso critico la letteratura scientifica riguardante i diversi aspetti della patologia.
Nell’a.a. 2022-2023 la patologia genetica umana presa in considerazione sotto i diversi aspetti è la FIBROSI CISTICA.
Obiettivi specifici
In merito al modulo di farmacologia (1 CFU), lo studente avrà modo di approfondire le opzioni terapeutiche attuali ed in sviluppo: dai farmaci definiti 'correttori' e 'potenziatori' molecolari, agli approcci più recenti di terapia genica e cellulare. Ullteriore obiettivo sarà la revisione dei modelli utilizzati attualmente per lo screening delle nuove terapie e la loro predittività.
Contenuti sintetici
IL corso è articolato in lezioni frontali, lavori di gruppo e presentazioni degli studenti riguardanti l’aspetto delle nuove frontiere nella farmacologia della Fibrosi Cistica
Programma esteso
Il corso tratterà i seguenti aspetti farmacologici:
- farmaci correttori e potenziatori molecolari
- terapia genica (ODN, gene replacement, gene editing)
- terapia cellulare (cellule staminali)
- modelli per lo screening farmacologico (organoidi, topi ko)
Prerequisiti
Conoscenze di base di farmacologia generale
Modalità didattica
Lezioni frontali, lavori di gruppo, presentazioni e discussione di articoli scientifici
Materiale didattico
Diapositive del corso disponibili sulla piattaforma e-learning
Periodo di erogazione dell'insegnamento
Secondo semestre
Modalità di verifica del profitto e valutazione
Esame scritto.
L’esame del modulo di farmacologia è parte integrante dell’esame generale del corso che consta nella verifica dell’apprendimento degli argomenti trattati in tutti i moduli del corso.
La prova scritta è articolata in
- 30 domande a risposta multipla riguardanti gli argomenti trattati nei diversi moduli del corso per un tempo massimo di 30 minuti,
- 1 domanda aperta da svolgere in un tempo massimo di 15 minuti su uno degli argomenti trattati nei vari moduli.
L’accesso alla domanda aperta sarà concesso solo se superata con sufficienza la prima parte dell’esame (domande a risposta multipla). L’esame sarà svolto con l’ausilio della piattaforma esamionline.
Orario di ricevimento
Per appuntamento da concordare via mail con il docente
Sustainable Development Goals
Aims
Common Aims
The course will be multidisciplinary and organized in modules in order to offer an overview of genetic, molecular, biochemical, physiological and pharmacological aspects of a human disease.
The focus of the course will be the study, from different perspectives, of a genetic disease, from diagnosis to treatment.
In particular, at the end of the course the student will have acquired the following skills:
- knowledge and understanding: complete overview with different integrated approaches of a specific human genetic disease
- applied knowledge and understanding: apply what has been learned to the study of numerous human genetic diseases
- self-judgment: capacity to critically evaluate what has been learned
- oral competences: oral communication of what has been learned using the correct scientific terminology
- ability to learn: critical learning and understanding of scientific literature on different aspects of a human disease.
In the academic year 2022-2023 the genetic disease studied will be Cystic Fibrosis.
Specific aims
For the Pharmacology module (1 CFU), the student will learn about the actual and innovative therapeutic strategies: from the drugs defined as molecular 'corrector' and 'potentiators', to the more recent gene-therapy and cellular-therapy approaches. Further aim will be the analysis of the models currently employed to screen the pharmacological tools.
Contents
The course is organized into lectures, group studies and student presentations on the new therapeutic options for Cystic Fibrosis
Detailed program
The pharmacological issues will be:
- corrector and potentiator drugs
- gene therapy (ODN, gene replacement, gene addition)
- cell-based therapy (stem cells)
- models for the pharmacological screening (organoids, ko mice)
Prerequisites
Basic knowledge of General Pharmacolgy
Teaching form
Lectures, group assignments, students presentations of scientific papers
Textbook and teaching resource
Powerpoint presentations will be available on e-learning
Semester
Second
Assessment method
Written exam.
The exam of the pharmacology module is part of the general exam of the course that will assess the learning of the material discussed in all the modules.
The written exam is organized in:
- 30 multiple choice questions on the material discussed in the different modules in 30 minutes
- 1 open question to answer on the material covered in one module in 15 minutes
A passing grade on part 1) is required to be able to access part 2) of the exam. The exam will be available on the esamionline platform.
Office hours
Appointment via e-mail
