Il corso si propone di introdurre il concetto di "terapie avanzate" o “ATMPs” (Advanced Therapy Medicinal Products), a partire dalle basi molecolari che caratterizzano la terapia cellulare e genica fino al loro impiego in applicazioni cliniche. Gli ATMPs sono medicinali biologici ottenuti dalla lavorazione/manipolazione di geni, tessuti o cellule. Data la loro natura rientrano nella branca della medicina personalizzata, proprio perché questi farmaci sono “costruiti” sulla storia clinica dei singoli pazienti. Il corso sarà focalizzato sui fondamenti biologici di staminalità, pluripotenza, plasticità ed inducibilità delle cellule e le caratteristiche morfologiche, genetiche e di impiego dei vettori virali e di recenti tecniche di genome editing.
Scopo del corso è introdurre agli studenti le potenzialità applicative delle innovazioni biotecnologiche e mediche, avvicinandoli ad un settore ancora considerabile come di “frontiera”. Ci si prefigge anche di evidenziare il nuovo concetto di farmaco e di terapia che deriva dagli approcci di terapia cellulare e genica messi in atto negli ultimi due decenni, sia in senso positivo che negativo. Inoltre, si intende stimolare ad un senso critico verso gli aspetti normativi e legislativi che regolamentano questo settore.