Course Syllabus
Obiettivi
Il corso si propone di esplorare aspetti teorici e pratici dell'analisi statistica dei dati clinici con un focus particolare sull'applicazione dei metodi di inferenza causale a studi osservazionali con outcome di sopravvivenza.
Lo studente imparerà:
- i principali strumenti per descrivere gli outcome di sopravvivenza
- i metodi di base per valutare l'associazione tra un'esposizione e un outcome di sopravvivenza
- i concetti base dell'inferenza causale
- i metodi di inferenza causale standard per valutare l'effetto marginale del trattamento negli studi osservazionali
Contenuti sintetici
Nel corso verranno esposti i concetti base dell'analisi della sopravvivenza, le principali quantità di interesse e gli stimatori non parametrici, il modello di regressione di Cox.
Inoltre, verrà fornita un'introduzione ai metodi di inferenza causale per valutare l'associazione tra un'esposizione (binaria) e un outcome di sopravvivenza negli studi osservazionali.
Verranno presi in considerazione esempi reali e verranno fornite indicazioni pratiche sull'applicazione dei metodi. Verrà mostrata l'analisi con il software R per dimostrare l'applicazione dei metodi.
Programma esteso
Introduzione all'inferenza causale
Concetti di base sull'inferenza causale: bias da confondimento, modifica dell'effetto, grafici aciclici diretti (DAG), effetto medio del trattamento (ATE)
Metodi di inferenza causale: punteggio di propensione (PS), corrispondenza PS, ponderazione PS (ponderazione della probabilità inversa IPW)
Contenuti aggiuntivi (non obbligatori)
Funzioni R per applicare i metodi di inferenza causale per la stima di un effetto marginale del trattamento su dati reali con outcome di sopravvivenza
Prerequisiti
- Statistica descrittiva e inferenziale di base.
Modalità didattica
Lezioni frontali e laboratori in presenza.
Materiale didattico
Le diapositive del corso, i dataset, i comandi e gli output del laboratorio R saranno disponibili sulla pagina elearning.
Periodo di erogazione dell'insegnamento
Secondo semestre
Modalità di verifica del profitto e valutazione
Esame scritto con domande a risposta multipla
Prova orale facoltativa, con discussione della prova scritta.
Orario di ricevimento
Su richiesta via email, nella stanza Webex del docente.
Sustainable Development Goals
Aims
The course aims to explore theoretical and practical aspects of the statistical analysis of clinical data with a particular focus on the application of causal inference methods to observational studies with survival outcomes.
The student will learn:
- the main tools to describe survival outcomes
- the basic methods to assess the association between an exposure and a survival outcome
- the basic concepts in causal inference
- the standard causal inference methods to assess the marginal treatment effect in observational studies
Contents
The course will explain basic concepts in survival analysis, main quantities of interest and non-parametric estimators, Cox regression model.
Furthermore, an introduction to causal inference methods to assess the association between a (binary) exposure and a survival outcome in observational studies will be provided.
Real examples will be considered and practical guidance on the application of the methods will be provided. Analysis with R software will be shown to demostrate the application of the methods.
Detailed program
Introduction
Recap on basic concepts in statistics (study designs, desccriptive methods, statistical inference, regression methods).
Review of survival analysis
Basic theory in survival analysis: complexities of life time data, survival/incidence functions, rate, hazard function, Kaplan Meier estimator, epidemiological rate (exponential) estimator, Cox regression model.
Introduction to causal inference
Basic concepts in causal inference: counfounders bias, effect modification, Direct Acyclic Graphs (DAGs), Average Treatment Effect (ATE)
Causal inference methods: Propensity Score (PS), PS-matching, PS-weighting (Inverse Probability Weighting IPW)
Additional content (not mandatory)
R commands to apply causal inference methods for the estimation of a marginal treatment effect on real data with survival outcome
Prerequisites
- Basic descriptive and inferential statistics.
Teaching form
Lectures and R labs in presence.
Textbook and teaching resource
Course slides, datasets and R lab commands and outputs will be available on the elearning page.
Semester
Second semester
Assessment method
Written exam with multiple choice questions.
Optional oral exam, with the discussion of the written exam.
Office hours
Upon request by email, in the Webex room of the teacher.
