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  1. Medicine and Surgery
  2. Single Cycle Master Degree (6 years)
  3. Medicine and Surgery [H4104D - H4102D]
  4. Courses
  5. A.A. 2025-2026
  6. 4th year
  1. Clinical Research
  2. Summary
Unità didattica Course full name
Clinical Research
Course ID number
2526-4-H4102D059-H4102D198M
Course summary SYLLABUS

Blocks

Back to Clinical Research and Public Health

Course Syllabus

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Obiettivi

Il corso si propone di esplorare aspetti teorici e pratici dell'analisi statistica dei dati clinici con un focus particolare sull'applicazione dei metodi di inferenza causale a studi osservazionali con outcome di sopravvivenza.

Conoscenza e capacità di comprensione

Alla fine del corso lo studente dovrebbe conoscere i concetti fondamentali riguardanti:

  • i metodi per descrivere gli esiti di sopravvivenza
  • i metodi per valutare l’associazione tra un’esposizione e un outcome di sopravvivenza
  • i concetti di base nell’inferenza causale
  • i metodi per valutare l’effetto marginale del trattamento negli studi osservazionali

Conoscenza e capacità di comprensione applicate

Alla fine del corso lo studente sarà in grado di:

  • stimare e confrontare le funzioni di sopravvivenza utilizzando metodi non parametrici (stimatore di Kaplan-Meier e test del Log-Rank)
  • applicare un modello di regressione di Cox e interpretarne i coefficienti
  • applicare metodi basati sul propensity score per valutare l’effetto marginale del trattamento negli studi osservazionali

Autonomia di giudizio

Lo studente dovrà saper scegliere il disegno di studio in funzione dell’obiettivo, dovrà orientarsi tra le tecniche di analisi statistica valutando quelle più appropriate per i dati dello studio. Dovrà inoltre saper comprendere e giudicare, dal punto di vista statistico, la solidità dei risultati degli studi pubblicati su riviste scientifiche.

Abilità comunicative

Lo studente avrà la capacità di comunicare in modo corretto ed efficace i risultati di uno studio, motivando le scelte metodologiche riguardanti l’analisi statistica.

Contenuti sintetici

Nel corso verranno esposti i concetti base dell'analisi della sopravvivenza, le principali quantità di interesse e gli stimatori non parametrici, il modello di regressione di Cox.
Inoltre, verrà fornita un'introduzione ai metodi di inferenza causale per valutare l'associazione tra un'esposizione (binaria) e un outcome di sopravvivenza negli studi osservazionali.
Verranno presi in considerazione esempi reali e verranno fornite indicazioni pratiche sull'applicazione dei metodi. Verrà mostrata l'analisi con il software R per dimostrare l'applicazione dei metodi.

Programma esteso

Introduzione all'inferenza causale

Concetti di base sull'inferenza causale: bias da confondimento, modifica dell'effetto, grafici aciclici diretti (DAG), effetto medio del trattamento (ATE)

Metodi di inferenza causale: punteggio di propensione (PS), corrispondenza PS, ponderazione PS (ponderazione della probabilità inversa IPW)

Contenuti aggiuntivi (non obbligatori)

Funzioni R per applicare i metodi di inferenza causale per la stima di un effetto marginale del trattamento su dati reali con outcome di sopravvivenza

Prerequisiti

  • Statistica descrittiva e inferenziale di base.

Modalità didattica

Lezioni frontali e laboratori in presenza.

Materiale didattico

Le diapositive del corso, i dataset, i comandi e gli output del laboratorio R saranno disponibili sulla pagina elearning.

Periodo di erogazione dell'insegnamento

Secondo semestre

Modalità di verifica del profitto e valutazione

Esame scritto con domande a risposta multipla
Prova orale facoltativa, con discussione della prova scritta.

Orario di ricevimento

Su richiesta via email, nella stanza Webex del docente.

Sustainable Development Goals

SALUTE E BENESSERE
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Aims

The course aims to explore theoretical and practical aspects of the statistical analysis of clinical data with a particular focus on the application of causal inference methods to observational studies with survival outcomes.

Knowledge and understanding

At the end of the course the student should know the fundamental concepts about:

  • methods to describe survival outcomes
  • methods to assess the association between an exposure and a survival outcome
  • basic concepts in causal inference
  • methods to assess the marginal treatment effect in observational studies

Applying knowledge and understanding

At the end of the course the student will be able to:

  • estimate and compare survival functions using non-parametric methods (Kaplan-Meier estimator and Log-Rank test)
  • fit a Cox regression model and interpret the coefficients
  • apply propensity score based methods to assess the marginal treatment effect in observational studies

Making judgements

The student should be able to select the study design depending on the aim and to choose the proper statistical analysis method depending on the nature of data. Furthermore, the student should be able to understand and evaluate, from a statistical point of view, the solidity of findings of published studies.

Communication skills

The student will be able to correctly report the results of a study, justifying the methods used for the statistical analysis.

Contents

The course will explain basic concepts in survival analysis, main quantities of interest and non-parametric estimators, Cox regression model.
Furthermore, an introduction to causal inference methods to assess the association between a (binary) exposure and a survival outcome in observational studies will be provided.
Real examples will be considered and practical guidance on the application of the methods will be provided. Analysis with R software will be shown to demostrate the application of the methods.

Detailed program

Introduction

Recap on basic concepts in statistics (study designs, desccriptive methods, statistical inference, regression methods).

Review of survival analysis

Basic theory in survival analysis: complexities of life time data, survival/incidence functions, rate, hazard function, Kaplan Meier estimator, epidemiological rate (exponential) estimator, Cox regression model.

Introduction to causal inference

Basic concepts in causal inference: counfounders bias, effect modification, Direct Acyclic Graphs (DAGs), Average Treatment Effect (ATE)

Causal inference methods: Propensity Score (PS), PS-matching, PS-weighting (Inverse Probability Weighting IPW)

Additional content (not mandatory)

R commands to apply causal inference methods for the estimation of a marginal treatment effect on real data with survival outcome

Prerequisites

  • Basic descriptive and inferential statistics.

Teaching form

Lectures and R labs in presence.

Textbook and teaching resource

Course slides, datasets and R lab commands and outputs will be available on the elearning page.

Semester

Second semester

Assessment method

Written exam with multiple choice questions.
Optional oral exam, with the discussion of the written exam.

Office hours

Upon request by email, in the Webex room of the teacher.

Sustainable Development Goals

GOOD HEALTH AND WELL-BEING
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Key information

Field of research
MED/01
ECTS
1
Term
Second semester
Activity type
Mandatory
Course Length (Hours)
10
Language
English

Staff

    Teacher

  • DB
    Davide Paolo Bernasconi

Enrolment methods

Manual enrolments

Sustainable Development Goals

GOOD HEALTH AND WELL-BEING - Ensure healthy lives and promote well-being for all at all ages
GOOD HEALTH AND WELL-BEING

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