- Medicine and Surgery
- Single Cycle Master Degree (6 years)
- Medicine and Surgery [H4104D - H4102D]
- Courses
- A.A. 2025-2026
- 4th year
- Clinical Research
- Summary
Course Syllabus
Obiettivi
Il corso si propone di esplorare aspetti teorici e pratici dell'analisi statistica dei dati clinici con un focus particolare sull'applicazione dei metodi di inferenza causale a studi osservazionali con outcome di sopravvivenza.
Conoscenza e capacità di comprensione
Alla fine del corso lo studente dovrebbe conoscere i concetti fondamentali riguardanti:
- i metodi per descrivere gli esiti di sopravvivenza
- i metodi per valutare l’associazione tra un’esposizione e un outcome di sopravvivenza
- i concetti di base nell’inferenza causale
- i metodi per valutare l’effetto marginale del trattamento negli studi osservazionali
Conoscenza e capacità di comprensione applicate
Alla fine del corso lo studente sarà in grado di:
- stimare e confrontare le funzioni di sopravvivenza utilizzando metodi non parametrici (stimatore di Kaplan-Meier e test del Log-Rank)
- applicare un modello di regressione di Cox e interpretarne i coefficienti
- applicare metodi basati sul propensity score per valutare l’effetto marginale del trattamento negli studi osservazionali
Autonomia di giudizio
Lo studente dovrà saper scegliere il disegno di studio in funzione dell’obiettivo, dovrà orientarsi tra le tecniche di analisi statistica valutando quelle più appropriate per i dati dello studio. Dovrà inoltre saper comprendere e giudicare, dal punto di vista statistico, la solidità dei risultati degli studi pubblicati su riviste scientifiche.
Abilità comunicative
Lo studente avrà la capacità di comunicare in modo corretto ed efficace i risultati di uno studio, motivando le scelte metodologiche riguardanti l’analisi statistica.
Contenuti sintetici
Nel corso verranno esposti i concetti base dell'analisi della sopravvivenza, le principali quantità di interesse e gli stimatori non parametrici, il modello di regressione di Cox.
Inoltre, verrà fornita un'introduzione ai metodi di inferenza causale per valutare l'associazione tra un'esposizione (binaria) e un outcome di sopravvivenza negli studi osservazionali.
Verranno presi in considerazione esempi reali e verranno fornite indicazioni pratiche sull'applicazione dei metodi. Verrà mostrata l'analisi con il software R per dimostrare l'applicazione dei metodi.
Programma esteso
Introduzione all'inferenza causale
Concetti di base sull'inferenza causale: bias da confondimento, modifica dell'effetto, grafici aciclici diretti (DAG), effetto medio del trattamento (ATE)
Metodi di inferenza causale: punteggio di propensione (PS), corrispondenza PS, ponderazione PS (ponderazione della probabilità inversa IPW)
Contenuti aggiuntivi (non obbligatori)
Funzioni R per applicare i metodi di inferenza causale per la stima di un effetto marginale del trattamento su dati reali con outcome di sopravvivenza
Prerequisiti
- Statistica descrittiva e inferenziale di base.
Modalità didattica
Lezioni frontali e laboratori in presenza.
Materiale didattico
Le diapositive del corso, i dataset, i comandi e gli output del laboratorio R saranno disponibili sulla pagina elearning.
Periodo di erogazione dell'insegnamento
Secondo semestre
Modalità di verifica del profitto e valutazione
Esame scritto con domande a risposta multipla
Prova orale facoltativa, con discussione della prova scritta.
Orario di ricevimento
Su richiesta via email, nella stanza Webex del docente.
Sustainable Development Goals
Aims
The course aims to explore theoretical and practical aspects of the statistical analysis of clinical data with a particular focus on the application of causal inference methods to observational studies with survival outcomes.
Knowledge and understanding
At the end of the course the student should know the fundamental concepts about:
- methods to describe survival outcomes
- methods to assess the association between an exposure and a survival outcome
- basic concepts in causal inference
- methods to assess the marginal treatment effect in observational studies
Applying knowledge and understanding
At the end of the course the student will be able to:
- estimate and compare survival functions using non-parametric methods (Kaplan-Meier estimator and Log-Rank test)
- fit a Cox regression model and interpret the coefficients
- apply propensity score based methods to assess the marginal treatment effect in observational studies
Making judgements
The student should be able to select the study design depending on the aim and to choose the proper statistical analysis method depending on the nature of data. Furthermore, the student should be able to understand and evaluate, from a statistical point of view, the solidity of findings of published studies.
Communication skills
The student will be able to correctly report the results of a study, justifying the methods used for the statistical analysis.
Contents
The course will explain basic concepts in survival analysis, main quantities of interest and non-parametric estimators, Cox regression model.
Furthermore, an introduction to causal inference methods to assess the association between a (binary) exposure and a survival outcome in observational studies will be provided.
Real examples will be considered and practical guidance on the application of the methods will be provided. Analysis with R software will be shown to demostrate the application of the methods.
Detailed program
Introduction
Recap on basic concepts in statistics (study designs, desccriptive methods, statistical inference, regression methods).
Review of survival analysis
Basic theory in survival analysis: complexities of life time data, survival/incidence functions, rate, hazard function, Kaplan Meier estimator, epidemiological rate (exponential) estimator, Cox regression model.
Introduction to causal inference
Basic concepts in causal inference: counfounders bias, effect modification, Direct Acyclic Graphs (DAGs), Average Treatment Effect (ATE)
Causal inference methods: Propensity Score (PS), PS-matching, PS-weighting (Inverse Probability Weighting IPW)
Additional content (not mandatory)
R commands to apply causal inference methods for the estimation of a marginal treatment effect on real data with survival outcome
Prerequisites
- Basic descriptive and inferential statistics.
Teaching form
Lectures and R labs in presence.
Textbook and teaching resource
Course slides, datasets and R lab commands and outputs will be available on the elearning page.
Semester
Second semester
Assessment method
Written exam with multiple choice questions.
Optional oral exam, with the discussion of the written exam.
Office hours
Upon request by email, in the Webex room of the teacher.
Sustainable Development Goals
Key information
Staff
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Davide Paolo Bernasconi