Il corso si propone di introdurre il concetto di "terapie avanzate" o “ATMPs” (Advanced Therapy Medicinal Products), a partire dalle basi molecolari che caratterizzano la terapia cellulare e genica fino al loro impiego in applicazioni cliniche. Gli ATMPs sono medicinali biologici ottenuti dalla lavorazione/manipolazione di geni, tessuti o cellule. Data la loro natura rientrano nella branca della medicina personalizzata, proprio perché questi farmaci sono “costruiti” sulla storia clinica dei singoli pazienti. Il corso sarà focalizzato sui fondamenti biologici di staminalità, pluripotenza, plasticità ed inducibilità delle cellule e le caratteristiche morfologiche, genetiche e di impiego dei vettori virali e di recenti tecniche di genome editing.
Scopo del corso è introdurre agli studenti le potenzialità applicative delle innovazioni biotecnologiche e mediche, avvicinandoli ad un settore ancora considerabile come di “frontiera”. Ci si prefigge anche di evidenziare il nuovo concetto di farmaco e di terapia che deriva dagli approcci di terapia cellulare e genica messi in atto negli ultimi due decenni, sia in senso positivo che negativo. Inoltre, si intende stimolare ad un senso critico verso gli aspetti normativi e legislativi che regolamentano questo settore.

Conoscenza e capacità di comprensione-al termine dell'insegnamento lo studente avrà acquisito conoscenze avanzate e comprensione critica degli strumenti preclinici e clinici della medicina traslazionale basati su terapia cellulare, immunoterapia e terapia genica.

Capacità di applicare conoscenza e comprensione-al termine dell'insegnamento lo studente dovrà essere in grado di interpretare esperimenti e trials clinici in oncoematologia, comprendere come si possano tradurre risultati preclinici in strategie cliniche innovative e come si possano applicare i concetti traslazionali acquisiti al progetto e allo sviluppo di nuove terapie target.

Autonomia di giudizio-al termine dell'insegnamento lo studente sarà in grado di produrre una valutazione critica della letteratura scientifica, interpretare/commentare con senso critico dati provenienti da fonti cliniche e sperimentazioni di immunoterapia e terapia genica e formulare ipotesi originali nel campo della ricerca traslazionale.

Abilità comunicative-al termine del corso lo studente avrà acquisito una terminologia adeguata a presentare in modo chiaro e argomentato i dati scientifici a interlocutori specialisti. Saprà, inoltre, comunicare in maniera efficace i risultati di ricerca anche in ambito clinico e partecipare a discussioni sugli argomenti proposti.

Capacità di apprendimento-alla fine del corso, lo studente avrà acquisito la capacità di aggiornamento autonomo sulle più recenti innovazioni su approcci di terapia cellulare e genica riportate in riviste scientifiche del settore, ampliando le proprie competenze professionali e scientifiche.