Il Corso si propone di fornire agli Studenti una revisione di argomenti selezionati inerenti alle più rilevanti applicazioni biotecnologiche sfociate in terapie innovative in ambito onco-ematologico. I due principali filoni sono costituiti dallo sviluppo di terapia con cellule somatiche e/o geneticamente modificate e dal trattamento molecolare. La prima parte, quindi, presenterà gli aspetti dello sviluppo pre-clinico di un prodotto di terapia cellulare con cellule somatiche e/o geneticamente modificate. Verranno illustrati esempi di applicazioni nel campo oncologico e nel campo della rigenerazione tissutale. Particolare attenzione verrà data all’illustrazione delle procedure e problematiche relative alla produzione in condizione di “Good-Manufacturing practice-GMP”. La seconda parte sarà dedicata alla descrizione dello sviluppo di una cellula-farmaco diretta contro un bersaglio molecolare patogeneticamente rilevante (cellule CAR-T), dalla sua identificazione mediante le più avanzate tecnologie di array e di screening, la sintesi di molecole in grado di interferire funzionalmente con esso e la sua validazione in sistemi in vitro e in modelli preclinici nelle malattie oncologiche. Verranno presentati esempi significativi di applicazioni nel campo delle malattie tumorali.