Syllabus del corso
Obiettivi formativi
L’obiettivo del corso è fornire gli strumenti metodologici e operativi necessari per impostare, gestire e analizzare dati biomedici ed epidemiologici, con particolare attenzione al passaggio dal protocollo di ricerca al dataset analitico, all’analisi dei dati di sopravvivenza, all’introduzione ai modelli diagnostici e prognostici, al controllo qualità dei dati e alla produzione di tabelle, figure descrittive e brevi report statistici.
Conoscenza e capacità di comprensione
Questo insegnamento fornirà conoscenze e capacità di comprensione relativamente a: struttura di un protocollo di ricerca e sua traduzione in una scheda di raccolta dati (Case Report Form, CRF) e dataset analitico; principi di dimensione campionaria e potenza statistica; metodi per l’analisi dei dati di sopravvivenza; elementi introduttivi dei modelli diagnostici e prognostici; principi di controllo qualità dei dati; criteri per la produzione di tabelle e figure descrittive e per la redazione di un breve report statistico.
Capacità di applicare conoscenza e comprensione
Alla fine dell’insegnamento gli studenti saranno in grado di: impostare gli elementi essenziali di un dataset a partire da un protocollo di ricerca; riconoscere gli elementi essenziali relativi alla dimensione campionaria e alla potenza statistica; analizzare dati di sopravvivenza mediante curve di Kaplan-Meier, log-rank test e modelli di Cox; interpretare curve di sopravvivenza, hazard ratio e assunzione di proporzionalità dei rischi; comprendere il ruolo dei modelli diagnostici e prognostici nella classificazione e nella predizione del rischio; effettuare controlli di completezza, plausibilità e coerenza sui dati; identificare valori anomali, dati mancanti e incongruenze; produrre tabelle e figure descrittive coerenti con il tipo di studio e con la natura delle variabili; redigere un breve report statistico.
Autonomia di giudizio
Attraverso esercitazioni pratiche su dati biomedici ed epidemiologici, gli studenti svilupperanno capacità critiche nella valutazione della qualità dei dati, nella scelta dei metodi statistici appropriati e nell’interpretazione dei risultati, tenendo conto del disegno dello studio, della struttura del dataset, della natura delle variabili e dei limiti delle analisi condotte.
Abilità comunicative
Gli studenti saranno guidati nella produzione di tabelle, figure e brevi testi di commento ai risultati. La redazione di un breve report statistico consentirà di sviluppare la capacità di comunicare in modo chiaro e con linguaggio tecnico appropriato obiettivi, dati, metodi, risultati e limiti dell’analisi.
Capacità di apprendere
Il corso fornirà agli studenti strumenti concettuali e operativi per proseguire autonomamente l’approfondimento dei metodi statistici applicati alla ricerca biomedica ed epidemiologica, attraverso l’utilizzo di software statistico, dataset di esercitazione, script e documentazione tecnica.
L’insegnamento consente allo studente di acquisire competenze applicative nell’utilizzo della statistica nel contesto lavorativo biostatistico ed epidemiologico.
Contenuti sintetici
- Dal protocollo di ricerca al dataset analitico
- Analisi dei dati di sopravvivenza
- Introduzione ai modelli diagnostici e prognostici
- Controllo qualità dei dati, tabelle e figure descrittive, report statistico
Programma esteso
1. Dal protocollo di ricerca al dataset analitico
Struttura essenziale di un protocollo di ricerca in ambito biomedico ed epidemiologico. Definizione del quesito di ricerca, della popolazione in studio, dei criteri di inclusione ed esclusione, dell’esposizione, dell’intervento o del test in studio, degli esiti e delle covariate. Dimensione campionaria e potenza statistica. Differenze operative tra studi prospettici e retrospettivi nella raccolta dei dati. Traduzione del protocollo in una CRF. Principi generali di organizzazione del dataset analitico.
2. Analisi dei dati di sopravvivenza
Caratteristiche dei dati di tipo tempo all’evento. Tempo di origine, tempo di follow-up, evento, censura e troncamento. Funzione di sopravvivenza, funzione di rischio e rischio cumulativo. Stima non parametrica della sopravvivenza mediante metodo di Kaplan-Meier. Rappresentazione grafica e interpretazione delle curve di sopravvivenza. Confronto tra gruppi mediante log-rank test. Modello di Cox a rischi proporzionali, inclusione di covariate, interpretazione dell’hazard ratio e valutazione dell’assunto di proporzionalità dei rischi.
3. Introduzione ai modelli diagnostici e prognostici
Finalità e ambiti di applicazione dei modelli diagnostici e prognostici in ambito biomedico ed epidemiologico. Differenza tra diagnosi di una condizione presente e prognosi di un evento futuro. Definizione della popolazione target, dell’outcome, dei predittori e dell’orizzonte temporale di predizione. Costruzione, interpretazione e valutazione di modelli statistici per la classificazione e la predizione del rischio. Introduzione ai concetti di performance predittiva, validazione e applicabilità dei modelli nella pratica clinica ed epidemiologica. Cenni all’utilizzo dei modelli per dati di sopravvivenza nella stima del rischio individuale a tempi prefissati.
4. Controllo qualità dei dati, tabelle descrittive e report statistico
Controlli di completezza, plausibilità e coerenza sui dati raccolti. Identificazione e gestione di valori anomali, dati mancanti e incongruenze. Costruzione del dataset analitico finale. Produzione di tabelle descrittive coerenti con il tipo di studio e con la natura delle variabili in analisi. Struttura di un breve report di analisi statistica.
Prerequisiti
Conoscenze di statistica descrittiva e inferenziale: distribuzioni di probabilità, stima, intervalli di confidenza, test di ipotesi e p-value. È inoltre richiesta la conoscenza dei contenuti del corso di Statistica Medica, in particolare misure di frequenza e associazione, principali disegni di studio e interpretazione dei risultati della ricerca biomedica.
Metodi didattici
Le lezioni si svolgeranno in due modalità.
Modalità erogativa: esposizione dei concetti metodologici e applicativi da parte del docente, con introduzione degli strumenti statistici necessari per affrontare i diversi argomenti del corso.
Modalità interattiva: attività di laboratorio informatico, esercitazioni guidate su dati reali o simulati, analisi mediante software statistico SAS, discussione degli output e interpretazione dei risultati.
Indicativamente, il rapporto tra le ore in modalità erogativa e interattiva sarà di 1:2.
Modalità di verifica dell'apprendimento
Non sono previste prove in itinere.
L’esame si svolgerà in un solo giorno e sarà diviso in due sezioni:
• nella prima sezione, gli studenti dovranno rispondere per iscritto a domande chiuse e/o aperte sugli argomenti del corso;
• nella seconda sezione, al computer, verranno presentati uno o più problemi basati su dati reali o simulati, da risolvere usando il software statistico SAS.
La prima sezione è finalizzata a verificare la conoscenza e la comprensione dei concetti metodologici trattati nel corso, nonché la capacità di interpretarli correttamente in ambito biomedico ed epidemiologico.
La seconda sezione è finalizzata a verificare la capacità di applicare i metodi statistici a dati reali o simulati, produrre e interpretare output statistici, effettuare controlli sui dati, costruire tabelle e grafici e commentare in modo appropriato i risultati ottenuti.
La valutazione terrà conto della correttezza metodologica delle risposte e delle analisi svolte, dell’appropriatezza delle procedure statistiche utilizzate, della capacità di interpretare criticamente gli output, della chiarezza espositiva e dell’uso corretto del linguaggio tecnico.
La modalità di esame è identica per studenti frequentanti e non frequentanti.
Testi di riferimento
Il materiale didattico sarà reso disponibile sulla piattaforma e-learning del corso e comprenderà slide, esercitazioni, dataset, script, articoli scientifici e ulteriori materiali di approfondimento.
Periodo di erogazione dell'insegnamento
II semestre, III ciclo
Lingua di insegnamento
Italiano.
Parte del materiale didattico (articoli scientifici, documentazione software, referenze) sarà in lingua inglese.
Sustainable Development Goals
Learning objectives
The aim of the course is to provide the methodological and operational tools necessary to set up, manage and analyze biomedical and epidemiological data, with particular attention to the transition from research protocol to analytical dataset, survival data analysis, introduction to diagnostic and prognostic models, data quality control and production of tables, descriptive figures and short statistical reports.
Knowledge and understanding
This course will provide knowledge and understanding of the structure of a research protocol and its translation into Case Report Form (CRF) and analytical dataset; principles of sample size and statistical power; methods for the analysis of survival data; introductory elements of diagnostic and prognostic models; principles of data quality control; criteria for the production of tables and descriptive figures and for the preparation of a short statistical report.
Ability to apply knowledge and understanding
At the end of the course, students will be able to: set up the essential elements of a dataset starting from a research protocol; recognize the essential elements related to the sample size and statistical power; analyze survival data using Kaplan-Meier curves, log-rank tests and Cox models; interpret survival curves, hazard ratios and assumption of proportionality of risks; understand the role of diagnostic and prognostic models in risk classification and prediction; carry out completeness, plausibility and consistency checks on the data; identify outliers, missing data, and inconsistencies; produce tables and descriptive figures consistent with the type of study and the nature of the variables; draw up a short statistical report.
Making judgements
Through practical exercises on biomedical and epidemiological data, students will develop critical skills in assessing data quality, choosing appropriate statistical methods and interpreting results, taking into account the study design, the structure of the dataset, the nature of the variables and the limitations of the analyses conducted.
Communication skills
Students will be guided in the production of tables, figures and short texts commenting on the results. The drafting of a short statistical report will allow students to develop the ability to communicate clearly and with appropriate technical language the objectives, data, methods, results and limits of the analysis.
Learning skills
The course will provide students with conceptual and operational tools to independently continue the deepening of statistical methods applied to biomedical and epidemiological research, through the use of statistical software, exercise datasets, scripts and technical documentation.
The course allows the student to acquire applied skills in the use of statistics in the biostatistical and epidemiological work context.
Contents
- From the research protocol to the analytical dataset
- Survival Data Analysis
- Introduction to diagnostic and prognostic models
- Data quality control, tables and descriptive figures, statistical report
Detailed program
1. From the research protocol to the analytical dataset
Essential structure of a research protocol in the biomedical and epidemiological fields. Definition of the research question, study population, inclusion and exclusion criteria, exposure, study intervention or test, outcomes, and covariates. Sample size and statistical power. Operational differences between prospective and retrospective studies in data collection. Translation of the protocol into a CRF. General principles of organization of the analytical dataset.
2. Survival Data Analysis
Characteristics of time-to-event data. Source time, follow-up time, event, censorship, and truncation. Survival function, risk function and cumulative risk. Nonparametric estimation of survival by Kaplan-Meier method. Graphical representation and interpretation of survival curves. Comparison between groups using log-rank tests. Cox model with proportional risks, inclusion of covariates, interpretation of the hazard ratio and evaluation of the assumption of proportionality of hazards.
3. Introduction to diagnostic and prognostic models
Aims and areas of application of diagnostic and prognostic models in the biomedical and epidemiological fields. Difference between diagnosis of a present condition and prognosis of a future event. Definition of the target population, outcome, predictors and prediction time horizon. Construction, interpretation and evaluation of statistical models for risk classification and prediction. Introduction to the concepts of predictive performance, validation and applicability of models in clinical and epidemiological practice. Introduction to the use of survival data models in the estimation of individual risk at fixed times.
4. Data quality control, descriptive tables and statistical reporting
Completeness, plausibility and consistency checks on the data collected. Identify and manage outliers, missing data, and inconsistencies. Construction of the final analytical dataset. Production of descriptive tables consistent with the type of study and with the nature of the variables under analysis. Structure of a short statistical analysis report.
Prerequisites
Knowledge of descriptive and inferential statistics: probability distributions, estimation, confidence intervals, hypothesis testing and p-values. Knowledge of the contents of the Medical Statistics course is also required, in particular measures of frequency and association, main study designs and interpretation of the results of biomedical research.
Teaching methods
Lessons will take place in two ways.
Delivery methods: presentation of methodological and application concepts by the teacher, with introduction of the statistical tools necessary to deal with the different topics of the course.
Interactive mode: computer lab activities, guided exercises on real or simulated data, analysis using SAS statistical software, discussion of outputs and interpretation of results.
Indicatively, the ratio between the hours in delivery and interactive mode will be 1:2.
Assessment methods
There are no mid-term tests.
The exam will take place in a single day and will be divided into two sections:
• in the first section, students will have to answer in writing to closed and/or open questions on the topics of the course;
• in the second section, on the computer, one or more problems based on real or simulated data will be presented, to be solved using the SAS statistical software.
The first section is aimed at verifying the knowledge and understanding of the methodological concepts covered in the course, as well as the ability to correctly interpret them in the biomedical and epidemiological fields.
The second section is aimed at verifying the ability to apply statistical methods to real or simulated data, produce and interpret statistical outputs, carry out checks on the data, build tables and graphs and comment appropriately on the results obtained.
The evaluation will take into account the methodological correctness of the answers and analyses carried out, the appropriateness of the statistical procedures used, the ability to critically interpret the outputs, the clarity of exposition and the correct use of technical language.
The examination method is identical for attending and non-attending students.
Textbooks and Reading Materials
The teaching material will be made available on the e-learning platform of the course and will include slides, exercises, datasets, scripts, scientific articles and further in-depth materials.
Semester
II semester, III cycle
Teaching language
Italian.
Part of the teaching material (scientific articles, software documentation, references) will be in English.
Sustainable Development Goals
Staff
-
Eleonora Pagan
