Il corso tratterà lo studio dell’origine e dei meccanismi molecolari alla base della multipotenza e pluripotenza delle diverse cellule staminali, focalizzandosi in particolare sulle cellule staminali neurali nello sviluppo e nella malattia. Investigheremo un “case-study”, la malattia monogenica causata dalla mutazione eterozigote del gene per il fattore trascrizionale SOX2, come esempio dello studio dei meccanismi molecolari della malattia tramite studi funzionali in modelli genetici di topo, e l’utilizzo di approcci di genomica funzionale in modelli cellulari in vitro murini e umani basati su cellule staminali (cellule staminali neurali murine ex-vivo; organoidi cerebrali derivati da cellule staminali pluripotenti umane).