Course Syllabus
Obiettivi
L'insegnamento si propone di illustrare le tecnologie e gli approcci basati su terapia molecolare, immunoterapia e terapia genica che vengono attualmente adottati nella pratica preclinica e clinica per la terapia di diverse patologie oncologiche e non. Particolare rilevanza verrà data al percorso di sviluppo di questi approcci dal laboratorio alla clinica, evidenziando il ruolo determinante del biotecnologo nella ideazione e attuazione di questi approcci.
Conoscenza e capacità di comprensione-al termine dell'insegnamento lo studente avrà acquisito conoscenze avanzate e comprensione critica dei meccanismi molecolari e cellulari nelle malattie oncoematologiche e degli strumenti della medicina traslazionale basati su terapie molecolari, terapie cellulari e terapia genica.
Capacità di applicare conoscenza e comprensione-al termine dell'insegnamento lo studente dovrà essere in grado di interpretare esperimenti e trial clinici in oncoematologia, tradurre risultati preclinici in strategie cliniche innovative e applicare i concetti traslazionali acquisiti al progetto e allo sviluppo di nuove terapie target.
Autonomia di giudizio-al termine dell'insegnamento lo studente sarà in grado di produrre una valutazione critica della letteratura scientifica, interpretare/commentare con senso critico dati provenienti da fonti cliniche e sperimentazioni di biologia molecolare e cellulare e formulare ipotesi originali nel campo della ricerca traslazionale.
Abilità comunicative-al termine del corso lo studente avrà acquisito una terminologia adeguata a presentare in modo chiaro e argomentato i dati scientifici a interlocutori specialisti. Saprà, inoltre, comunicare in maniera efficace i risultati di ricerca anche in ambito clinico e partecipare a discussioni sugli argomenti proposti.
Capacità di apprendimento-alla fine del corso, lo studente avrà acquisito la capacità di aggiornamento autonomo sulle più recenti innovazioni in oncoematologia riportate in riviste scientifiche del settore, ampliando le proprie competenze professionali e scientifiche.
Le tematiche specifiche del corso saranno le seguenti:
- Biologia delle cellule staminali; il trapianto di cellule staminali emopoietiche: il miglior successo di terapia cellulare. Terapia cellulare e medicina rigenerativa.
- La terapia cellulare in oncologia, dalla scoperta alle potenziali applicazioni cliniche.
- Anticorpi monoclonali: da Koehler & Milstein ad oggi, la storia di un successo nel campo della terapia molecolare.
- Introduzione alla terapia genica; vettori virali e non-virali; problemi e successi della terapia genica.
- Il concetto di produzione in condizioni di ”Good Manifacturing Practices, GMP”: come un prodotto di terapia cellulare o genica (es. cellule CAR-T) diviene un farmaco.
- Uso degli inibitori delle tirosin chinasi (TKIs) in diverse malattie neoplastiche
- Meccanismi di resistenza agli inibitori delle tirosin chinasi (TKIs)
- Metodi per identificare ed analizzare lesioni genetiche connesse a una trasformazione del fenotipo
- Metilazione del DNA e degli istoni come target terapeutico
- La strategia basata sull'RNA interference
- Sequenziamento high throughtput applicato alle malattie neoplastiche
Contenuti sintetici
Il Corso si propone di fornire agli Studenti una revisione di argomenti selezionati inerenti alle più rilevanti applicazioni biotecnologiche sfociate in terapie innovative in ambito onco-ematologico. I principali filoni sono costituiti dalla descrizione dello sviluppo di terapie con cellule somatiche e/o geneticamente modificate, delle terapie molecolari e dalle strategie di targeting usando "small molecules". Inoltre, gli Studenti potranno apprendere l'importanza della relazione fra targets e trasformazione neoplastica.
Programma esteso
Il programma esteso del corso è contenuto nei singoli moduli di Cell and Gene Therapy e Molecular and Oncological Therapy.
Prerequisiti
Conoscenza di base in patologia ed immunologia. Conoscenze avanzate in biochimica, biologia molecolare e genetica.
Modalità didattica
Il corso si articola in 12 Lezioni da due ore ciascuna svolte in modalità erogativa in presenza e 4 Lezioni da due ore ciascuna volte in modalità interattiva in presenza per il corso Cellular and Gene Therapy e 6 Lezioni da due ore ciascuna svolte in modalità erogativa in presenza e 2 lezioni da due ore ciascuna svolte in modalità interattiva in presenza per il corso Molecular and Oncological Therapy.
Materiale didattico
Per ogni argomento verranno indicate a lezione revisioni aggiornate su cui orientare lo studio.
Sulla pagina del corso verranno caricate alcune pubblicazioni inerenti e le diapositive (in formato PDF) delle lezioni.
Periodo di erogazione dell'insegnamento
Primo semestre
Modalità di verifica del profitto e valutazione
Prova scritta: due domande a risposta aperta (una del corso Cellular and Gene Therapy e una del corso Molecular and Oncological Therapy).
Prova orale: colloquio finale (in lingua inglese) con la presentazione e la discussione di un articolo scientifico.
Orario di ricevimento
Prendere un appuntamento tramite email ai docenti (marta.serafini@unimib.it e rocco.piazza@unimib.it)
Sustainable Development Goals
Aims
The course aims to illustrate the technologies and approaches based on molecular therapy, immunotherapy, and gene therapy currently adopted in preclinical and clinical practice for the treatment of various oncological and non-oncological diseases. Particular emphasis will be placed on the development pathway of these approaches from the laboratory to the clinic, highlighting the crucial role of the biotechnologist in the design and implementation of such strategies.
Knowledge and Understanding – By the end of the course, the student will have acquired advanced knowledge and a critical understanding of the molecular and cellular mechanisms underlying oncohematological diseases, as well as the tools of translational medicine based on molecular therapies, cell therapies, and gene therapy.
Applying Knowledge and Understanding – By the end of the course, the student will be able to interpret experiments and clinical trials in oncohematology, translate preclinical results into innovative clinical strategies, and apply acquired translational concepts to the design and development of new targeted therapies.
Making Judgements– By the end of the course, the student will be able to critically assess scientific literature, interpret and discuss data from clinical sources and from molecular and cellular biology experiments, and formulate original hypotheses in the field of translational research.
Communication Skills – By the end of the course, the student will have acquired appropriate scientific terminology and will be able to clearly and effectively present scientific data to specialized audiences. The student will also be able to communicate research findings in clinical settings and actively participate in discussions on course topics.
Learning Skills – By the end of the course, the student will have developed the ability to independently stay updated on the latest innovations in oncohematology, as reported in scientific journals, thereby broadening their professional and scientific competencies.
The topics covered in the course are as follows.
- Stem cell biology; hemopoietic stem cell transplantation as the best success of stem cell therapy. Cell therapy and regenerative medicine.
- Cell therapy in cancer, from discovery to application in the clinic.
- Monoclonal antibodies: from Koehler & Milstein up to now, a masterpiece in biotech therapy.
- Introduction to gene therapy; the viral and non-viral vectors; successes and challenges in gene therapy.
- The concept of ”Good Manifacturing Practices, GMP”: how cellular or gene therapy products (es. CAR-T cells) become a drug.
- Use of TKIs in differente neoplastic diseases
- Mechanisms of resistance to TKIs
- Methods to identify and analyze genetic lesions causally connected to the transformed phenotype
- DNA and Histone methylation as therapeutic targets
- The RNA interference targeting strategy
- High Throughput Sequencing applied to neoplastic diseases
Contents
The course aims to provide students with a review of selected topics relating to the most relevant biotechnological applications resulting in innovative therapies in the oncology-hematology field. The main pillars consist of the description of the development of therapies with somatic and/or genetically modified cells, molecular therapies and targeting strategies using "small molecules". Furthermore, students will be able to learn the importance of the relationship between targets and neoplastic transformation.
Detailed program
The extended course program is contained in the individual modules of Cell and Gene Therapy and Molecular and Oncological Therapy.
Prerequisites
Basic knowledge in pathology and immunology. Advanced knowledge in biochemistry, molecular biology and genetics.
Teaching form
Teaching form
In-person learning and interactive lessons.
The course is divided into 12 in-person learning lessons of 2 hours each and 4 in-person interactive lessons of 2 hours each for the Cellular and Gene Therapy Course and into 6 in-person learning lessons of 2 hours each and 2 in-person interactive lessons of 2 hours each for the Molecular and Oncological Therapy Course.
Textbook and teaching resource
For each topic, updated reviews will be indicated in class on which to orient your study.
Some relevant publications and slides (in PDF format) of the lessons will be uploaded on the course page.
Semester
First semester
Assessment method
Written exam: two open-ended questions (a question related to the Cellular and Gene Therapy Course and a question related to the Molecular and Oncological Therapy Course).
Final oral exam (in English) with the presentation and the discussion of a scientific article.
Office hours
Make an appointment by email to the teacher (email address: marta.serafini@unimib.it and rocco.piazza@unimib.it)
